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新病毒基因療法 遺傳疾病痊愈有望

【台灣醒報記者蔡岳宏綜合報導】下一代基因編輯技術問世,可望成為遺傳疾病新療法。美國希望之城國家醫學中心的團隊利用相關病毒作為基因載體,注射進入人體血球或組織細胞內,將有缺陷的基因替換成正常基因。研究員柯特吉博士表示,將病毒注射進人體的想法,乍聽之下相當奇怪,但腺相關病毒是人類常見無害感染源,是很有效率的基因編輯工具,能帶來終生有效的治療效果。

腺相關病毒(AAV)屬於小病毒科,為人類中常見的感染源,AAV不能獨立複製,因此AAV感染人體並不會造成症狀或疾病。藉由基因改造過的AAV,能感染多種細胞,可在生物體內長時間表達基因,且不會引起明顯的免疫反應。因此,AAV已經成為了極具潛力的基因轉殖工具。

根據《科學日報》報導,該研究團隊利用一種源自血液幹細胞的腺相關病毒,作為基因載體攜帶一段正常基因,並成功且有效率的進入目標細胞核內,利用一種名為同源重組的機制,成功置換掉損毀的基因。該團隊的突破在於,替換基因過程中,不須外加剪輯DNA酵素,且置換區域附近的基因並無發生毀損,操作過程方便,結果精準且有效率。

「我們成功置換了幹細胞、成熟細胞,包括人體的肝和肌肉細胞的基因。」高汀博士向《Tunisiesoir》表示,他們的腺相關病毒基因療法展現高效率,具有運用於治療遺傳疾病的潛力,包括鐮刀型貧血症、血友病等病,有希望帶來終生有效的基因治療效果。但實際臨床效果需更多研究,因為可能面臨的問題有,病毒遭人體排斥,造成治療效果短暫、實際基因替換效率不佳、攜帶基因大小受限等因素。

私人太空公司 藍色起源 計畫於 2019 年開賣太空船機票

近年來,私人太空公司的競爭愈來愈激烈,除了鋼鐵人馬斯克經營的 SpaceX 之外,Virgin Galactic 維珍銀河、Blue Origin 藍色起源這兩家私人太空公司則是努力要將太空飛行商業化,希望降低太空飛行門檻。而最近 Blue Origin 藍色起源公司宣布,預計將在 2019 年開賣搭乘太空船的機票。

根據 SpaceNews 報導,在近日的亞馬遜( AWS )公共部門峰會上,Blue Origin 藍色起源高級副總裁 Rob Meyerson 在主題演講期間透露,New Shepard 新謝潑德太空船進展順利,即將載人試飛。

依照藍色起源計畫,在 2017 年時已經向眾人展示太空艙,原本應該在 2018 年 3 月前完成載人任務,但不知出於什麼原因,才被推遲到 2019 年。

雖然還沒有完成載人試飛,但 Rob Meyerson 表示,公司希望在 2019 年開賣太空船搭乘門票,但沒有透露詳細細節,包括每艘船幾個人搭乘、票價多少…等都沒有透露。

本文出處:三嘻行動哇@Dr.愛瘋

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